2026年第一季度，FDA共批准9款新药，涵盖小分子、多肽、酶替代疗法等，在肿瘤、罕见病、自身免疫、精神疾病等领域实现重要突破。
1. Zycubo（Copper Histidinate, 铜组氨酸）
Menkes病自1962年发现以来首款获批药物，填补罕见病60余年治疗空白。全球发病率约1/10万，Sentynl Therapeutics为全球独家布局企业。
2. Adquey（Difamilast, 地法米司特）
非类固醇PDE4抑制剂，用于治疗轻度至中度特应性皮炎。大冢制药凭借该药实现儿童适应症的差异化布局。
3. Bysanti（Milsaperidone, 米沙哌酮）
多巴胺D2/5-HT2双受体拮抗剂，用于治疗精神分裂症及双相I型障碍躁狂发作。本品为该靶点新型迭代产品，差异化优势显著。
4. Loargys（Pegzilarginase-nbln, 培精氨酸酶）
新型酶替代疗法，联合饮食蛋白限制，用于2岁及以上精氨酸酶1缺乏症（高精氨酸血症）患者。
5. Yuviwel（Navepegritide, 那韦培肽）
C型利钠肽类似物，用于2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者，促进线性生长。
6. Lynavoy（Linerixibat, 利奈昔巴特）
美国首款获批用于原发性胆汁性胆管炎（PBC）胆汁淤积性瘙痒的药物，肠道局部作用大幅降低系统性副作用，填补该适应症长期空白。
7. Icotyde（Icotrokinra, 伊考曲金）
全球首款靶向IL-23受体的口服多肽药物，用于12岁及以上中重度斑块状银屑病患者。有效解决传统生物制剂需注射给药的不便。
8. Avlayah（Tividenofusp alfa-eknm, 替维德诺夫阿尔法）
新型酶替代疗法，用于治疗特定亨特综合征（黏多糖贮积症II型）患者。
9. Lifyorli（Relacorilant, 瑞拉可兰）
全球首款口服选择性糖皮质激素受体拮抗剂（SGRA），用于铂类耐药卵巢癌等。该靶点全球仅本品获批，Corcept Therapeutics独家布局。
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